中药研发的真实世界数据应用技术系列规范立项公告

中药研发的真实世界数据应用技术

系列规范立项公告

为推进中医药标准化建设,制定满足市场和创新需求的团体标准,加快中医药标准化发展进程,中华中医药学会标准化办公室组织专家针对《基于真实世界中药研发数据库构建、预处理、挖掘技术与报告规范》、《基于真实世界数据的药物有效性及安全性评价技术与报告规范》、《基于循证医学方法的真实世界证据质量评价技术与报告规范》、《用于中药研发的真实世界数据统计分析计划制定的技术与报告规范》、《真实世界数据用于临床研究相关环节的伦理审查技术规范》5项标准的科学性、实用性进行了立项审查,结果为同意上述5项标准立项。经中华中医药学会办公会审议,现予以公告。

.《基于真实世界数据的药物有效性及安全性评价技术与报告规范》简介

用于中药研发的真实世界数据应用系列技术规范的制定,旨在针对真实世界数据应用的不同环节,建立科学合理的技术规范和评价原则。

真实世界临床研究的有效性和安全性评价,是基于系列真实世界临床研究的数据组成,应遵照循证医学的理念,在积累足够数量真实世界数据的基础上,应用流行病学、卫生统计学、信息科学等方法和技术,探索干预措施在实际临床诊疗状况下,临床症状、实验室指标、终点事件、生活质量等指标的变化,是临床评价领域重要组成。本规范参考《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》、《中药注册管理专门规定》对真实世界数据应用及人用数据支持药物研发的相关要求,旨在建立利用真实世界数据对药物的有效性及安全性进行评价的技术规范,构建利用真实世界数据评价药物有效性及安全性的核心要素和技术流程,用于指导中药临床科研及中药新药的研发。


二、《基于真实世界中药研发数据库构建、预处理、挖掘技术与报告规范》简介

中医具有完整的理论体系和鲜明的特点:诊疗方面具有整体性、关联性、相关性和多样性;疾病症状和程度判断等方面具有抽象性,用词繁杂性;数据方面具有类型复杂性、区域差异性等特点。产生真实世界证据的真实世界数据必须满足一定的条件进行规范化处理。在中医理论、诊疗规律和中医药研究等方面,真实世界研究展现了蓬勃的生命力。但是,数据及研究的规范性、多元信息整合、有效的分析方法以及安全隐私保障等问题阻滞了中医药领域真实世界研究的进一步发展。因此,有必要在中医领域真实世界数据研究的各个环节建立规范,包括数据采集、数据处理及数据挖掘等方面,提高研究结果的准确性和有效性。


三、《基于循证医学方法的真实世界证据质量评价技术与报告规范》简介

真实世界研究遵照循证医学的理念,在积累足够数量观察数据的基础上,应用流行病学、卫生统计学、信息科学等方法和技术,探索干预措施在现实状况下的临床终点事件、生活质量、卫生经济学等指标,已成为临床评价领域不可或缺的重要组成。近年来,真实世界研究在中医药领域产生了大量的研究证据,因其数据来源广泛,故所形成的证据类型亦较为多样。但目前真实世界研究的证据体系尚不完善,真实世界研究方法的常见偏倚研究有待系统性研究;真实世界的证据等级还需基于证据强度形成共识;真实世界证据的评价标准有待制定。本规范旨在建立基于真实世界证据的方法学严格评价规范,探索真实世界证据的类型、证据等级划分、证据评价原则及要点、报告规范等,为真实世界证据在临床的定位和合理使用形成指导。


四、《用于中药研发的真实世界数据统计分析计划制定的技术与报告规范》简介

真实世界数据统计分析计划制定和报告规范是针对用于中药研发的真实世界数据,提出统计分析计划制定和报告的一般要求,适用于应用真实世界数据进行中药研发的统计分析工作。2020年国家药监局发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》提出应用名老中医经验方、中药医疗机构制剂人用经验总结的有效性和安全性真实世界证据支持中药研发和监管的策略。应用真实世界数据进行药物临床评价需要对研究的相关因素作出合理、有效的安排,要尽可能控制混杂偏倚,减少误差,并对结果进行合理分析, 使之形成完整证据链。本规范参照《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》、《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则(征求意见稿)》和《临床试验数据管理和统计分析计划和报告》等相关技术指导原则,结合中药新药研发的基本要求,提出真实世界研究统计分析计划制定和报告的一般要求,旨在指导应用真实世界人用经验数据进行中药研发的统计分析工作,以保证采用人用经验数据申报药物注册时统计分析过程规范,结果可靠,证据能够支持中药新药的研发。


五、《真实世界数据用于临床研究相关环节的伦理审查技术规范》简介

真实世界数据作为证据用于评价药物的有效性和安全性,将涉及数据的采集、转移、处理、共享等诸多环节,在厘清真实世界证据的定义和内涵的同时,应注意在利用已有的、正在产生的、将要形成的真实世界数据时所涉及不同环节的伦理问题,需遵循一定的伦理审查技术规范。伦理审查对于所有涉及人的生物医学研究都具有普适性,但在真实世界数据成为真实世界证据用于支持药物研发和审评时,又在不同环节面临着独特的挑战。

本规范拟建立从真实世界数据转化为真实世界证据用于支持药物研发和审评过程中各环节涉及的伦理问题的审查技术规范,为证据使用过程符合科学性、伦理性提供技术参考,具有重要的社会意义。